嬰兒原發性慢性肉芽腫病能否全癒?-罕見疾病

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原發性慢性肉芽腫病.?


如果嬰兒有原發性慢性肉芽腫病.可以治療到全癒嗎?



貞,20~29歲女性,詢問日期:2006/10/01

簡穎秀 醫師回覆-罕見疾病


請參考http://www.genes-at-taiwan.com.tw/genehelp/database/disease/CGD_941205.htm此病特徵為體內中性白血球(neutrophils)無法正常殺死某些微生物。
此症的患者可以使用預防性抗生素與干擾素IFN-γ來減低受感染的機率,但要完全治癒則需依靠成功的骨髓移植治療(Bone marrow treatment, BMT)得到治癒的效果。



回覆日期:2006/10/01

彙整補充說明


原發性慢性肉芽腫病(Chronic Granulomatous Disease, CGD)是一種罕見的遺傳性免疫缺陷疾病,主要因為中性白血球無法有效地殺死某些細菌和真菌,導致患者容易受到反覆的感染。
這種疾病通常是由於某些基因突變造成的,影響了白血球內的酶系統,特別是NADPH氧化酶的功能。

對於嬰兒或兒童來說,原發性慢性肉芽腫病的治療主要包括預防性抗生素治療和干擾素(IFN-γ)的使用。
這些治療方法可以有效降低感染的風險,改善患者的生活品質。
然而,這些方法並不能根治疾病,因為它們只是減少了感染的發生,而無法修復或替代受損的免疫系統。

目前,唯一能夠提供潛在治癒的治療方式是骨髓移植(Bone Marrow Transplantation, BMT)。
透過成功的骨髓移植,患者可以獲得健康的造血幹細胞,這些細胞能夠產生正常功能的白血球,從而恢復免疫系統的正常運作。
這種治療雖然有可能治癒疾病,但並非所有患者都適合進行骨髓移植,且手術本身也存在一定的風險,包括排斥反應和感染等併發症。

在考慮治療方案時,醫生會根據患者的具體情況,包括年齡、健康狀況、感染的頻率和嚴重程度等,來制定個別化的治療計畫。
對於一些輕微的病例,可能會選擇持續的抗生素和干擾素治療,而對於病情較重或反覆感染的患者,則可能會考慮進行骨髓移植。

總結來說,嬰兒原發性慢性肉芽腫病的治療雖然可以透過預防性抗生素和干擾素來控制病情,但要完全治癒目前仍然依賴於骨髓移植。
這是一個複雜的決策過程,需與專業醫療團隊密切合作,並根據患者的具體情況進行評估和選擇最合適的治療方案。
若有進一步的疑問或需要詳細的醫療建議,建議與專科醫師進行深入的討論。

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