幼兒ITP治療：莫須瘤與類固醇的效果與風險-兒科

幼兒血小板低下itp？

蕭醫師您好：
家人的女兒２歲多，今年三月中被驗出血小板低下，診斷為特發性血小板減少性紫斑。
使用類固醇及免疫球蛋白，一開始有效，但後來就無法拉高血小板，
半年來血小板經常處於低於一萬的情況，
曾有注射免疫球蛋白隔天血小板只有1000~3000的情形，
目前使用莫須瘤達一個月，搭配高劑量類固醇剛完成四週療程，
原本血小板還有四萬，停用高劑量類固醇一週後血小板立刻急降到不足一萬。
想請問幼兒itp有使用莫須瘤的其他案例嗎？
幼兒itp情況這麼嚴重的常見嗎？
是否建議轉其他醫院檢查呢？

Elsa，0~9歲女性，詢問日期：2022/08/23

蕭凱文醫師回覆-兒科

醫事人員經歷：衛生福利部旗山醫院小兒科主任

ITP大部分病例使用高劑量類固醇跟免疫球蛋白治療都會有改善，當然也有少部分這樣的治療效果不佳的案例，那就需要使用到化學治療（例如你提到的莫須瘤），和更深入的檢查例如骨髓穿刺檢查等等，需不需要轉院應該跟你的小兒血液腫瘤科醫師討論為宜。

回覆日期：2022/08/23
資料來源：台灣e院 - 幼兒血小板低下itp

彙整補充說明

特發性血小板減少性紫斑（ITP）是一種由於免疫系統異常導致血小板數量減少的疾病，尤其在幼兒中較為常見。
根據您的描述，這位2歲的小女孩在接受類固醇和免疫球蛋白治療後，血小板數量未能持續改善，甚至在停用高劑量類固醇後迅速下降，這確實是一個令人擔憂的情況。

首先，關於莫須瘤（Eltrombopag）的使用，這是一種口服的血小板生成刺激劑，通常用於治療慢性ITP，尤其是在傳統療法無效的情況下。
根據臨床經驗，莫須瘤在某些患者中能夠有效提高血小板數量，但並非所有患者都會對其產生良好的反應。
根據文獻，約有60%的患者在初始治療中會有反應，其中約30%可能會在後續一年內達到完全反應。
然而，仍有一部分患者可能在治療後的幾年內復發，因此持續的監測和評估是必要的。

對於幼兒ITP的情況，血小板數量低於一萬的情況確實是比較嚴重的，這樣的情況可能會增加自發性出血的風險。
根據目前的醫學指導，血小板數量至少需要達到2萬，才能降低自發性出血的風險。
因此，您女兒的情況需要特別關注。

至於是否需要轉院進行進一步檢查，這取決於目前治療醫師的專業評估。
如果目前的治療方案無法有效控制病情，或是醫師認為需要更專業的評估和治療，轉院可能是一個合理的選擇。
建議與目前的醫療團隊進行深入的討論，了解他們的看法和建議，並考慮尋求第二意見。

在治療過程中，類固醇的副作用也是需要注意的，長期使用類固醇可能會導致食慾不振、體重增加、骨質疏鬆等問題。
因此，在使用類固醇的同時，應該密切監測其副作用，並根據醫師的建議進行調整。

總結來說，幼兒ITP的治療需要根據個別情況進行調整，並且需要定期監測血小板數量及相關指標。
若目前的治療方案無法有效改善病情，轉院尋求更專業的意見是可行的選擇。
希望您的家人能夠早日找到合適的治療方案，讓小女孩的健康得到保障。