運動神經元疾病:Dexpramipexole的治療效果和上市時間預估-神經內科

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運動神經元疾病?


醫師您好,家父日前被診斷出得了運動神經元疾病,對我們而言是很大的打擊,但是在網路上看到Dexpramipexole已通過第三階段人體測試,請問通過人體測試到台灣上市,這之間大概需要多久的時間?請問您有聽過這個藥嗎?請問他的療效會是什麼?謝謝您



yuting,20~29歲女性,詢問日期:2013/01/01

高春得 醫師回覆-神經內科


這是一個新藥,如果通過第三階段人體試驗,應該很快就開始被使用,只是台灣何時上市,上市後有沒有健保給付,可能都還很難說。
這個藥和目前台灣使用在治療運動神經元疾病的Riluzole目的應該都在延緩神經元退化與破壞的速度,是以神經保護為主。
它本身名稱和現在用在帕金森氏症的Pramipexole很近,結構也很相近,同樣都有幫助粒線體中氧化還原反應清除傷害細胞的自由基與含氮氧化物質的作用。



回覆日期:2013/01/01

彙整補充說明


運動神經元疾病(Motor Neuron Disease, MND)是一組影響運動神經元的疾病,最常見的形式是肌萎縮側索硬化症(ALS)。
這類疾病的進展通常會導致肌肉無力和萎縮,對患者及其家庭造成重大影響。
Dexpramipexole是一種新型藥物,主要用於治療運動神經元疾病,並且已經在臨床試驗中顯示出一定的潛力。

根據目前的資訊,Dexpramipexole已經通過了第三階段的臨床試驗,這意味著它在安全性和有效性方面已經獲得了初步的證據。
至於從臨床試驗到正式上市的時間,這通常取決於多個因素,包括藥物的審查過程、當地的法規要求以及製藥公司的申請速度。
在台灣,藥物上市的過程可能需要幾個月到幾年的時間,具體取決於藥品的審核進度和是否需要進一步的資料補充。

Dexpramipexole的療效主要是透過神經保護機制來延緩運動神經元的退化。
它的作用機制與目前已經上市的藥物Riluzole相似,都是旨在減緩神經元的損傷和死亡。
Dexpramipexole的結構與用於治療帕金森氏症的Pramipexole相近,這使得它在改善神經細胞的功能方面具有潛在的優勢。
研究顯示,Dexpramipexole可能有助於改善患者的運動功能,並延長生存期。

然而,儘管Dexpramipexole在臨床試驗中顯示出希望,但仍需注意的是,所有新藥在上市後都可能會有不確定性,特別是在長期使用的安全性和有效性方面。
因此,患者在接受任何新療法之前,應該與主治醫師詳細討論,了解可能的風險和收益。

在此同時,對於運動神經元疾病的患者,除了藥物治療外,還可以考慮其他輔助療法,例如物理治療、職能治療和營養支持等,這些都能在一定程度上改善生活品質。
面對這樣的疾病,家庭的支持和心理輔導也是非常重要的,能幫助患者和家屬更好地應對疾病帶來的挑戰。

總結來說,Dexpramipexole是一種有潛力的治療運動神經元疾病的藥物,雖然目前尚未在台灣上市,但其臨床試驗的結果令人期待。
建議您持續關注相關的醫學資訊,並與醫療團隊保持密切聯繫,以獲得最新的治療選擇和建議。
希望您的家父能夠得到適當的治療和支持,並在這段艱難的時期中獲得更多的力量和希望。

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